Τα επίπεδα της Λιποπρωτείνης (α ) καθορίζονται γενετικά και όταν είναι αυξημένα, αποτελούν παράγοντα κινδύνου για καρδιαγγειακή νόσο και στένωση αορτής. Σημειώνεται πως δεν υπάρχουν εγκεκριμένες φαρμακευτικές αγωγές που να οδηγούν σε μείωση των επιπέδων της Λιποπρωτείνης (α). Η μελέτη αφορούσε σε μια διπλά-τυφλή τυχαιοποιημένη μελέτη, στην οποία συμπεριελήφθησαν 286 ασθενείς με εγκατεστημένη καρδιαγγειακή νόσο και με επίπεδα Λιποπρωτείνης (α) τουλάχιστον 60 mg/dl. Οι συμμετέχοντες έλαβαν το hepatocyte-directed antisense oligonucleotide (AKCEA-APO (a)-LRX (20,40 ή 60 mg κάθε 4 εβδομάδες, 20 mg κάθε 2 εβδομάδες ή 20 mg κάθε εβδομάδα) Ή χορήγηση φυσιολογικού ορού υποδορίως για 6 έως 12 μήνες. Το πρωτογενές τελικό σημείο αφορούσε στην ποσοστιαία μεταβολή των επιπέδων της λιποπρωτείνης (α) από την τιμή αναφοράς μέχρι τον μήνα 6 από την έκθεση στο φάρμακο.
Τα μέσα επίπεδα αναφοράς της λιποπρωτείνης (α) στις 6 ομάδες κυμάνθηκαν μεταξύ 204.5 και 246.6 nmol/l. Η λήψη του AKCEA-APO (a)- LRX μείωσε τα επίπεδα της λιποπρωτείνης (α) με μέση ποσοστιαία μείωση της τάξης του 35 % στην δόση 20 mg κάθε 4 εβδομάδες, 56% στην δόση 40 mg κάθε 4 εβδομάδες, 58% σε δόση 20 mg κάθε 2 εβδομάδες, 72% σε δόση 60 mg κάθε 4 εβδομάδες, και 80% σε δόση 20 mg κάθε εβδομάδα., συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο ( μείωση κατά 6% με p-value, το οποίο κυμάνθηκε από 0.003 μέχρι και <0.001). Σημειώνεται πως δεν υπήρχαν στατιστικά σημαντικές διαφορές μεταξύ της δοσολογίας του APO (a)-LRX και του εικονικού φαρμάκου σε συνδυασμό με την μη εμφάνιση διαταραχών που αφορούσαν την τιμή των αιμοπεταλίων, της κρεατινίνης και των τρανσαμινασών/χολοστατικών ενζύμων. Επίσης, οι συμμετέχοντες δεν εμφάνισαν γριππώδη συνδρομή. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες αφορούσαν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης. Η APO (a)-LRX μείωσε τα επίπεδα της λιποπρωτείνης (α) με δοσο-εξαρτώμενο τρόπο σε ασθενείς με αυξημένα επίπεδα λιποπρωτείνης (α) και εγκατεστημένης καρδιαγγειακής νόσου.